治疗罕见病的“孤儿药”，价格高的离谱，这个现象合理吗？

1. 治疗罕见病的“孤儿药”，价格高的离谱，这个现象合理吗？

2. 1粒卖近300的罕见病药退出中国市场，背后的原因有哪些？

这款药为盐酸沙丙蝶呤片（商品名“科望”），是部分罕见病高苯丙氨酸血症（HPA）患者必不可少的一款药。在中国大陆市场尚无仿制药上市的情况，该药一旦退出，意味着这些患者将无药可用。这种罕见病是人体内的苯丙氨酸代谢异常导致，在代谢过程之中酶产生了缺失或者是完全没有，导致体内血液的苯丙氨酸浓度较高。这是一种基因突变或遗传疾病。该药由总部位于美国加州的跨国公司拜马林制药(BioMarin)生产。该公司的工作人员就退出中国市场一事回复《财经》记者称，国外已有仿制药上市，使用“科望”的患者市场大量流失，从企业整体考量，继续保留该产品线的价值并不大，因此考虑退出中国市场。这200多名患者中真正吃得起“科望”的不足10%，“北京、青岛、四川等部分地区的亲友吃“科望”的多些，因为他们有补贴政策”。即便住在这些有政策补贴的地区，“外地人”也享受不到，因为这些政策会限制买药人的出生地、户籍等。 

3. 孤儿药的药品现状

在目前确认的五六千种罕见病中，绝大部分都是无药可治的，只有少部分有药可治，但是这部分“孤儿药”价钱却非常昂贵，一般的家庭难以承受巨大的经济压力。以治疗“戈谢病”的药物为例，一年的治疗费用约为20万美元，昂贵的治疗费用让许多患者只能放弃治疗。目前中国国内有134名“戈谢病”患者通过罕见病救助计划慈善赠药项目获得免费药物。我国目前对罕见病没有官方的权威定义，疾病种类与患病人群的数据也未见确切报道。按世界卫生组织定义罕见病的发生率0.65%~1%计算，我国现阶段罕见病患者就超过千万人之多。但是在罕见病防治救助方面的工作，我国进展缓慢，对罕见病药品的研发、引进、生产、销售等环节缺少政策支持，造成国内罕见病药品研制产业存在空白。而“孤儿药”由于利润低、市场需求少、研发成本高，国内制药企业无利可图也不去生产，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

4. 孤儿药的发展状况

据中华慈善总会罕见病救助办公室的工作人员介绍，直到近年来，随着生物技术的发展，在美国、欧盟等国的“孤儿药”相关法律的保障下，才研制出少数几种罕见病的治疗药物。基于“孤儿药”研发的高风险现状，许多国家对其给予了政策上的支持。例如日本于1993年正式实施了《罕见病用药管理制度》，研究的全过程可享受基金资助、减税、优先审批、药品再审查时间延长及国家健康保险支付上的优惠。美国药品管理局(FDA)也为“孤儿药”的注册提供快速通道程序，“孤儿药”还享有减税及7年的市场独占权。世界各国对罕见病药物的法律法规激励了生物医药公司对罕见病药物的研发，也大大加速了罕见病药物的上市。美国在1983年罕见病药法案实施之前仅有不足10个罕见病药物上市，到了2008年12月，在FDA登记的罕见病药物已达1951种，获得上市批准的罕见病产品达到325种。欧盟在1999年罕见病药物法规实施前，仅有8种孤儿药被审核通过，至2009年2月，已有619种罕见病产品得到认定，47 种“孤儿药”被审核通过。2009年初，我国《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施，将罕见病用药审批列入特殊审批范围。然而，我国仍无自主研制生产的罕见病药物上市，患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册。

5. 孤儿药制品国外蒸蒸日上，为何我国现阶段却举步维艰？

“孤儿药”就是俗称的罕见病治疗药物，这种药物之所以在国内研发困难主要有三个原因，一是研发费用过高国家无相关政策，二是罕见病患者比较少药物需求量少，三是售卖价格的利润不足以承担相关费用，研究罕见药虽然是有利百姓的事情但商人还是需要看到利润才会投入资金，所以导致国内罕见病的患者只能使用进口药。

一、研发费用过高。
“孤儿药”这种东西并不是说开始着手研究几个月或者一年左右就能完成出现结果的，这种研究都是需要几年甚至几十年的不断研究不断试药才能去药监局报备检验再投入生产，在这期间研究人员的费用，设备的费用，场地的费用还有研究相关的物品，这些都是需要研究方需要先行垫付的费用，最重要的是能不能 研究出来还不一定，所以在没有国家补贴政策的情况下没有企业愿意研究。

二、药物需求量少。
这种药之所以叫“孤儿药”就是因为患病的人少，它不像是头疼脑热每个人都会得研究出来的药适用于大众，罕见病可能几十万个人之中才有几个人会得，这几个人中可能就只有一两个人有经济实力去医院治疗，面对受众稀少的群体来说这种药的需求量就会很少，就算研究出来可能几年才会有一个人进行购买，研究方也需要核算相关的费用，这种需求不足以让他投入大量的资金研发。

三、利润微薄不划算。
上面说了“孤儿药”的研发成本很高如果在销售的时候不定高昂的价格是无法回本的，但是定高价格还有一个弊端就是患病的人可能买不起，如果将药的价格定得稍微低一点患病者虽然能够买得起药但研究方的利润就会减少导致承担不起当时因为研究而付出的资金，所以在两难的境地中药品企业就选择不研究。